Бебе в Съединените щати стана първият човек в света, лекуван с персонализирана генотерапия, създадена чрез революционната технология CRISPR.
То страда от рядко и животозастрашаващо генетично заболяване, което води до дефицит на ензим, необходим за разграждане на амоняка в организма. Натрупването на това токсично вещество може да причини сериозни увреждания на мозъка и черния дроб още в ранна възраст.
Досега единственото лечение е била чернодробна трансплантация, но екип от Детската болница във Филаделфия и Университета на Пенсилвания разработва за шест месеца индивидуално генетично лечение. Чрез CRISPR учените успяват да коригират само една „буква“ в ДНК кода, което намалява риска от странични ефекти. Терапията се въвежда в организма чрез липидни наночастици, насочени към чернодробни клетки, без да засягат наследствената информация.
Първоначалните резултати са положителни – бебето понася по-добре протеините, нуждае се от по-малко медикаменти и се справя по-леко с инфекции.
Въпреки това учените предупреждават, че засега този подход е трудно приложим в масов мащаб поради високата му цена и необходимостта от персонализирано разработване за всеки пациент.