Научен екип постигна безпрецедентен успех, като за първи път редактира човешки ген, отговорен за контрола на холестерола. Този пробив може в бъдеще да премахне нуждата от ежедневния прием на хапчета срещу високите нива на LDL.
Резултатите от пилотно проучване с 15 доброволци, публикувани в престижното издание New England Journal of Medicine, са изключително обещаващи. Новият метод, базиран на технологията CRISPR-Cas9, е успял да намали нивата на „лошия“ холестерол (LDL) с близо 50% и на триглицеридите – с около 55%.
Лечението, което е все още в етап на изпитване, действа като „изключва“ гена ANGPTL3, който регулира мазнините в кръвния поток. Интересен факт е, че хората, които по рождение имат естествена мутация, деактивираща същия ген, се радват на много нисък холестерол и почти нулев риск от развитие на сърдечни заболявания.
„Целта ни е еднократно лечение, което да държи холестерола нисък за цял живот“, коментира ръководителят на екипа проф. Стивън Нисен от Cleveland Clinic, цитиран от Си Ен Ен.
Терапията се прилага чрез венозна инфузия, като засяга единствено черния дроб – органът, който произвежда и обработва холестерола. Според изследователите този целенасочен подход свежда до минимум риска от нежелани странични ефекти. До момента наблюдаваните реакции са леки и включват дразнене на мястото на вливане и временни промени в чернодробните ензими.
„Ако се потвърди, това ще бъде революция“, заяви д-р Ан Мари Навар от Университета на Тексас. „Представете си 20-годишен с висок холестерол, който вместо да пие лекарства цял живот, получава една инжекция и решава проблема завинаги.“
Предстоят по-мащабни клинични изпитвания, които ще включат стотици пациенти. Учените подчертават, че е твърде рано за окончателни заключения, но ако безопасността и ефективността на метода бъдат доказани, той има потенциала да промени из основи лечението на сърдечносъдовите заболявания.